干细胞治疗神经退行性疾病是当前再生医学领域的重点方向，也是解决当前难治性视网膜变性疾病面临治疗难题的有效途径。诱导多能干（iPS）细胞是将皮肤等体细胞通过体外强制表达3-4种基因重编程而成的多能干细胞。与胚胎干（ES）细胞相同，iPS细胞也具备了自我增殖和全能分化的特性；比ES细胞优越的是，iPS细胞解决了ES细胞的来源和伦理限制问题，同时，应用患者本人的皮肤细胞来制备iPS细胞，有力解决了移植后免疫排斥问题。因此，此项技术的出现极大地促进了再生医学的发展，加速了干细胞干预治疗视网膜变性疾病的临床应用。iPS细胞可有效分化成视网膜各类细胞，主要包括视网膜色素上皮（RPE）细胞、视锥和视杆细胞和视网膜神经节细胞，并且按照发育生物学规律依次出现。iPS细胞诱导分化成视网膜细胞不但可用于细胞移植和再生，亦可用于体外药物筛选、毒性试验和新药开发。本次演讲主要集中于这两个方面的国际最新进展和本研究组在干细胞转化医学研究方面已经取得的成果。